分子诊断相关政策法规进展
?提及的分析研究
?提及的临床研究
体外诊断器具的Pre-IDE 程序
?免费的 FDA 请教 （不需要向主办者付费）
?它是一个草案回顾和可调整性的指导
?独特的交互式的机会 （非捆绑的）
?建议用于新器具/用途
http://www.fda.gov/cdrh/oivd/presentations/042203-Altaie.html
Pre-IDE （减少不确定性）
?给我们提供了在看到正式的售前提交文件前熟悉技术的机会
?给厂商提供适当的有关提交文件类型和数据类型方面的建议，以使快速的售前综评的可能性与成功的结果之间得到最大化。
510(k): II 类器具
510(k): II 类器具
?510(k) 提交文件应包括:
?意向用途
?发明描述
?性能特性 – 分析性和临床
?仪器确认，如合适
?软件信息，如合适
?被提议的发明标志
PMA: III 类器具
新 510(k)
通过的器具 – FDA 回顾
?Roche AmpliChip CYP450 Test
http://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfPMN/pmn.cfm?ID=16048
?Tag-it? Cystic Fibrosis Kit http://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfPMN/pmn.cfm?ID=16718
?Invader? UGT1A1 Molecular Assay
http://www.accessdata.fda.gov/scripts/cdrh/cfdocs/cfPMN/pmn.cfm?ID=18575
药物基因组学
药物基因组学进展
药物基因组学是一新生的学科，是关键途径动力的 一部分，是FDA已深感兴趣的领域。
FDA 白皮书 ‘走向新的医学产品的关键途径上的创新或停滞，挑战和机遇’
药物基因组学与遗传药理学
?药物基因组学检验
该类测试是要研究在全基因组或候选基因、单核苷酸多态性（ SNP）图谱、单模标本标志物中的个体间差异 ，或可能与药理学功能和治疗反应有关的基因表达和失活方面的改变。
药物基因组学与遗传药理学
?遗传药理学检验
该类检验是要研究与药物吸收和分布（药物代谢动力学）或药物作用（药效学）有关的DNA序列 的个体间差异，包括编码转运载体、代谢酶类、受体和其它蛋白质的功能的基因多态性变异
基因组数据提交文件 (GDS) 指导
药物-诊断的共同发展
?2005年4月发行了概念性文件
?反映了在治疗代理和体外诊断发明（IVD） 共同发展有关问题上我们的初步想法
一般性与药物特异性遗传药理学检验
?细胞色素P450 2D6 (CYP 2D6)
?确定的生物标志物
?涉及许多药物的代谢
?可能被批为普通使用的发明
?“共同发展” 没有必要
?HER-2/neu
?与特殊药物有关 (HERCEPTIN?)
?可能需要与药物一起进行审批
?“共同发展” 条款 适用
药物-诊断的共同发展 (OIVD 建议)
?包括早期试验研发过程中的 OIVD
?在开始研究前优化试验中使用的任一诊断设计
?在药物临床试验中采用可市场化的诊断检验
?研究人群应反映治疗人群
?存储试验样本以供将来检验的确认使用
专用控制性指导文件
?药物代谢酶基因型系统
http://www.fda.gov/cdrh/oivd/guidance/1551.html
?临床多元检验系统的仪器设备
http://www.fda.gov/cdrh/oivd/guidance/1546.html
?CFTR 基因突变检测系统
(不久可利用)
指导性文件
?遗传DNA标志物、突变和表达图谱的的多元检验; 行业和FDA 评论家的草案指导 （草案, 正更新中)
http://www.fda.gov/cdrh/oivd/guidance/1210.html
?药物-诊断共同发展概念文件 （草案）http://www.fda.gov/cder/genomics/pharmacoconceptfn.pdf
?行业指导: 药物基因组学数据文件
http://www.fda.gov/cder/guidance/6400fnl.pdf
信息来源
Winning Argument (Device)
Is Always Based On
Good Science
Thank You
Donald St.Pierre
don.st.pierre@fda.hhs.gov
Ph. (240) 276-0484
Fax (240) 276-0664
